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《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则（征求意见稿）》起草说明

为进一步鼓励研制儿科用药，减少不必要的儿科研究，最大程度利用已有数据，通过数据外推完善和丰富说明书中儿科人群用药信息，指导临床用药，受国家食品药品监督管理总局委托，药品审评中心组织起草了《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》。现将有关情况说明如下：

一、背景和目的

目前，全球儿科药物超说明书使用的现象十分普遍，在我国也不例外。其主要原因包括患儿数量少于成人、在患儿开展临床试验存在特有的伦理挑战、研究中需要为患儿提供特殊保护等等，这些原因使得开展儿科临床试验的难度远远大于成人研究，因此，难以通过大规模确证性临床试验获得患儿的研究数据，支持其用于每个特定年龄阶段的安全性和有效性。另一方面，从伦理学考虑，采用新技术和建立新方法，减少不必要的儿科人群药物临床试验，有利于使儿科人群的痛苦最小化。因此，尽可能减少儿科临床试验中的受试者数量，最大程度利用已有数据，通过数据外推来完善和丰富儿科用药信息，指导临床用药，成为了保证儿科患者用药安全的重要和必要的途径。为此，药品审评中心制定了本指

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导原则。

二、起草过程

药审中心于2016年初制订了本指导原则的撰写计划并开始进行国内外相关资料的收集工作。于2016年9月组织国内儿科临床专家召开了儿童用药临床试验指导原则座谈会并就本指导原则的撰写工作进行了研讨。于2016年10月完成了本指导原则初稿，后经过多次修改讨论会，现形成本指导原则的征求意见稿。

三、主要内容与说明

本指导原则是在我国药物临床试验及其管理要求的基础上，参考国际有关规范制定的。本指导原则介绍了数据外推的概念和框架，重点阐述了数据外推的基本原则和要求。主要内容分为5个部分。

第一部分“概述”，介绍了本指导原则的制订背景及使用方法。

第二部分“概念”，介绍了数据外推的定义及儿科药物临床试验所使用的数据外推的主要原理。

第三部分“框架”，介绍了数据外推的核心要素及各要素的功能。

第四部分“建模模拟”，介绍了建模模拟的定义及应用于儿科药物临床试验数据外推的方式及注意事项。

第五部分“基本原则和要求”，介绍了三类情况下的数据

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外推基本原则和要求：中国成人数据的外推、国外儿科人群数据的外推、已有文献或其他支持性数据的外推。

针对“基本原则和要求”的外推模式，有以下补充说明： 第一类，由成人数据向儿科亚组外推的原则，已在此前发布的《儿科人群药物临床试验技术指导原则》中已有阐述，为保持对数据外推的系统理解和分析，再次进行了说明；

第二类，由国外儿科数据向我国儿科推导，也是近年来行业比较关注的内容，主要是根据外推的原则，将在欧美和周边国家上市的儿科药物，或者已批准的适应症外推到我国的儿科人群，减少在我国儿科患者开展不必要的重复研究，尽快更新和完善说明书中儿童用药相关信息；

第三类，主要针对大量超说明书使用的儿科药物，如何采用科学的研究和评价方法，使得已有的研究数据能得以最大限度的合理使用，对于符合要求的数据并能得到较为确切的评价结果的，可以用于完善和修订说明书，增加儿童用药信息。

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